致死性プリオン病に挑むsiRNA薬、初のヒト臨床試験が被験者募集を開始

Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants

Broad InstituteとUMass Chan Medical Schoolの研究者らが、プリオン病の進行を遅らせる可能性のあるsiRNA薬の第1相臨床試験を開始した。この薬は標的RNAを切断し、病因となるプリオンタンパク質の産生を減らす。症状のある患者15人を対象に、安全性と用量を評価する。動物実験では、発症後の単回投与で生存期間が64%延びた。治験責任医師のEric Minikel氏は、結果にかかわらずデータを広く公開する意向を示している。