FDA 批准首款胰腺癌靶向药 Rasonque
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
FDA 正式批准了 Revolution Medicines 研发的 Rasonque（daraxonrasib），这是全球首款针对转移性胰腺癌的新型靶向疗法。该药物通过抑制 RAS 蛋白，将患者的中位总生存期从标准化疗的 6.7 个月显著提升至 13.2 个月。此次审批比预定时间表提前了 6.5 个月，彰显了 FDA 加速创新药物上市的决心。Rasonque 获得了突破性疗法和孤儿药认定，为这种 historically 难以治疗的癌症患者带来了新的希望，尽管其常见副作用包括皮疹、腹泻和口腔炎症等。
今天的批准为那些面对一种极其困难且历史上难以治疗的癌症的患者提供了一个关键的新选择。
HN 评论区
70- epistasis
转移性胰腺癌是这类 RAS 抑制剂的首个获批适应症，但肯定不会是最后一个。可以肯定的是，未来会有许多其他癌症也获批使用该药。在许多器官的相当一部分癌症中，都存在激活 KRAS 的突变，但由于该蛋白极难被药物靶向，甚至几十年前我就被告知它是“无法成药”的。
这款新药的作用机制颇为新颖：它不是去阻碍蛋白的酶活性，而是充当 KRAS 与一种常见“辅助”蛋白之间的粘合剂，进而扰乱 RAS 信号通路。这种分子胶机制在过去十年中已有少数案例，但这确实是一款惊艳的药物。令人叹为观止，正因如此，大量研究人员正将精力投入到发现更多分子胶的方法上。
- jmcharnes
我妹妹今年十月被确诊为胰腺癌（48 岁），六月便因此离世。
很高兴看到有针对胰腺癌患者的此类药物问世。我绝不希望任何人经历我妹妹所遭受的痛苦。
真希望这药能早点问世。
- dmschulman
我父亲于 2019 年 12 月被确诊为胰腺癌，幸运的是，一位眼光敏锐的护士在查看常规血液检查时注意到他的肝脏指标异常，建议他去找医生，从而在早期就发现了病情。
你可以想象，在新冠疫情初期生病有多艰难，更别提还得定期去医院接受数小时的化疗。我们家人很幸运，他对治疗反应良好，在他于 2023 年底去世前，我们多陪了他几年。
癌症本身就很可怕，但胰腺癌尤为恐怖，因为在身体其他方面健康的情况下极难被检测出来。针对逆转录病毒的深入医学研究竟能产出 RAS 抑制剂这样重大的成果，简直堪称奇迹。
- hentrep
除了数据本身，此次获批的显著之处在于从 FDA 接受新药申请（NDA）到最终获批的速度——仅一个多月。相比之下，我们历史上看到的优先审查和标准审查周期通常分别为 8-12 个月。这得益于 FDA 的 CNPV 试点计划 [0]
此前在 ASCO 数据发布后的讨论：https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
我母亲被确诊为临界四期的胰腺癌。幸运的是，她遇到了一位愿意实施惠普尔手术（Whipple procedure）的激进外科医生，在原本 4-6 个月的预后下，她多活了近四年。
能拥有那段时光，我们已是不幸中的万幸。胰腺癌是患者可能患上的最糟糕的癌症之一——无论是生存率还是生活质量都极低。
非常高兴看到我们在治疗方面终于取得了实质性的进展。