치명적인 프리온병 치료 후보물질, 첫 인간 임상시험 시작
Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants
Broad Institute와 UMass Chan Medical School이 개발한 프리온병 치료 후보물질이 1상 임상시험에 들어간다. 이 약물은 프리온 단백질을 만드는 RNA를 절단하는 siRNA로, 동물실험에서 단일 투여로 생존 기간을 64% 늘렸다. 증상을 보이는 환자 15명을 대상으로 안전성과 용량을 평가하며, 연구진은 IND 자료와 결과를 공개적으로 공유할 계획이다.
이 약물을 마침내 인간 임상시험으로 발전시키는 것은 오랫동안 기다려온 꿈의 성취이지만, 동시에 이 약물의 인간에서의 안전성과 활성을 배우기 시작하는 출발점이기도 합니다.