FDA、転移性膵臓がん初の標的治療薬Rasonqueを承認
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
米国FDAは、膵臓がんの最も一般的な形態である転移性膵管腺がんを対象とした初のクラス内標的治療薬Rasonque（daraxonrasib）を承認した。RASタンパク質の複数の形態を標的とするこの経口薬は、標準的な化学療法と比較して全生存期間の中央値を6.7ヶ月から13.2ヶ月に延長した。承認はユーザーフィー期限より6.5ヶ月早く、緊急性へのコミットメントを示した。RasonqueはRevolution Medicines社によって開発された。
「この薬は、満たされていない医療ニーズが高い分野で前例のない結果を示しました」とFDA腫瘍学センター・オブ・エクセレンスのディレクター、Angelo de Claro医師は述べた。
HNでの議論
70- epistasis
転移性膵臓がんは、このクラスのRAS阻害剤にとって最初の適応症ですが、決して最後ではないでしょう。そして、この薬が承認されるがんは、今後さらに多く現れることはほぼ確実です。多くの臓器のがんのかなりの割合でKRASを活性化する変異が見られますが、このタンパク質は薬で標的にするのが非常に難しく、数十年前には「ドラッガブルではない」と言われたほどです。
この新薬で起きていることは、やや斬新なメカニズムです。タンパク質の酵素作用を妨げるのではなく、KRASと一般的な「ヘルパー」タンパク質の間の接着剤として機能し、それによってRASシグナル伝達を妨害します。この種の分子糊メカニズムは、過去10年間でいくつかの例が構築されてきましたが、これは本当に驚異的な薬です。本当に素晴らしく、そのおかげで多くの人々が、より多くの分子糊を発見する方法に多大な努力を注いでいます。
- jmcharnes
私の妹は10月に膵臓がんと診断され（48歳）、6月にそれで亡くなりました。
膵臓がんに苦しむ人々のために、このような薬が開発されたことを嬉しく思います。妹が経験したことを誰にも味わってほしくありません。
もう少し早く来ていればよかったのに、と本当に思います。
- hentrep
データに加えて、この承認は、FDAが新薬申請（NDA）を受け入れてから承認までの速さで注目に値します。わずか1か月余りです。これまでの優先審査と標準審査でそれぞれ8〜12か月という期間と比較してください。これは、FDAのCNPVパイロットプログラム[0]によって可能になりました。
ASCOでのデータ発表後の以前の議論: https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- dmschulman
私の父は2019年12月に膵臓がんと診断されましたが、幸運にも初期段階で発見されました。鋭い看護師が定期的な血液検査を詳しく調べ、肝臓の数値が異常であることに気づき、医師に相談するよう勧めてくれたのです。
COVIDの初期に病気であることがどれほど大変だったか、ましてや何時間もかけて定期的に病院に通い化学療法を受けることがどれほど大変だったか、想像できるでしょう。私たちの家族は、父が少なくとも治療によく反応し、2023年後半に亡くなるまで、さらに数年を一緒に過ごせたことは幸運でした。
がんは恐ろしいものですが、膵臓がんは特に、健康な状態では発見が難しいため、特に恐ろしいものです。レトロウイルスに関する集中的な医学研究が、RAS阻害剤のような重要なものを生み出したという事実は、まさに奇跡としか言いようがありません。
- Wonnk13
ステージ4の大腸がん患者です... 膵臓がんは明らかに_非常に_異なる病気ですが、私が約10年前に診断されたとき、常識ではKRASは基本的にドラッガブルではないとされていました。私はKRAS 12Dで、将来に非常に期待しています。
いいえ、これは治療法ではありませんが、この薬は、誰かの母親や父親が、あと一度のクリスマスや誕生日、その他の人生の節目を迎えられるかどうかの違いを生むのです。