FDA、転移性膵臓がん初の標的治療薬Rasonqueを承認
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
米国FDAは、膵臓がんの最も一般的な形態である転移性膵管腺がんを対象とした初のクラス内標的治療薬Rasonque（daraxonrasib）を承認した。RASタンパク質の複数の形態を標的とするこの経口薬は、標準的な化学療法と比較して全生存期間の中央値を6.7ヶ月から13.2ヶ月に延長した。承認はユーザーフィー期限より6.5ヶ月早く、緊急性へのコミットメントを示した。RasonqueはRevolution Medicines社によって開発された。
「この薬は、満たされていない医療ニーズが高い分野で前例のない結果を示しました」とFDA腫瘍学センター・オブ・エクセレンスのディレクター、Angelo de Claro医師は述べた。
- epistasis
転移性膵臓がんは、このクラスのRAS阻害剤にとって最初の適応症ですが、決して最後ではないでしょう。そして、この薬が承認されるがんは、これからさらにたくさん出てくることがほぼ確実です。多くの臓器のがんのかなりの割合でKRASを活性化する変異が見られますが、このタンパク質は薬で標的にするのが非常に難しく、数十年前には「ドラッガブルではない」と言われたほどでした。
この新薬で起こっているのは、やや新しいメカニズムです。タンパク質の酵素作用を妨げるのではなく、KRASと一般的な「ヘルパー」タンパク質の間の接着剤として機能し、それによってRASシグナル伝達を妨害します。この種の分子糊メカニズムは、過去10年間でいくつかの例が作られてきましたが、これは本当に驚異的な薬です。本当に素晴らしく、そのおかげで多くの人々が、より多くの分子糊を発見する方法に多大な努力を注いでいます。
- jmcharnes
私の妹は10月に膵臓がんと診断され（48歳）、6月にそれで亡くなりました。
膵臓がんに苦しむ人々のために、このような薬が開発されたことを嬉しく思います。妹が経験したことを誰にも味わってほしくありません。
もう少し早く来ていればよかったのに、と本当に思います。
- dmschulman
私の父は2019年12月に膵臓がんと診断されましたが、幸運にも初期段階で発見されました。それは、鋭い目の看護師が定期的な血液検査を確認し、肝臓の数値が異常であることに気づき、医師に相談するよう勧めてくれたおかげです。
COVIDの初期に病気であることがどれほど大変だったか想像できるでしょう。ましてや、何時間もかけて化学療法を受けるために定期的に病院に通わなければならなかったのですから。私たちの家族は、彼が少なくとも治療によく反応し、2023年後半に亡くなるまで、さらに数年を一緒に過ごせたことは幸運でした。
がんは恐ろしい病気ですが、膵臓がんは特に、健康な状態では発見が難しいため、とりわけ悲惨です。レトロウイルスに関する集中的な医学研究が、RAS阻害剤のような重要なものを生み出したという事実は、まさに奇跡としか言いようがありません。
- hentrep
データに加えて、この承認は、FDAが新薬申請（NDA）を受け入れてから承認までの速さで注目に値します。わずか1ヶ月余りです。これまでの優先審査と標準審査で一般的に見られた8〜12ヶ月の期間と比較してください。これは、FDAのCNPVパイロットプログラム[0]によって可能になりました。
ASCOでのデータ発表後の以前の議論：https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
私の母は境界型ステージ4の膵臓がんと診断されました。幸運にも、積極的な外科医がウィップル手術を行うことを決断し、4〜6ヶ月の予後宣告から、ほぼ4年間生き延びました。
私たちは、その時間を彼女と過ごせたこと自体が信じられないほど幸運でした。膵臓がんは、生存率と生活の質の両方において、人がかかり得る最悪のがんの一つです。
治療においてようやく意味のある進歩が見られるようになったことを、とても嬉しく思います。