Erster Wirkstoffkandidat gegen Prionenkrankheit erreicht die klinische Prüfung am Menschen
Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants
Ein von Forschern des Broad Institute und der UMass Chan Medical School entwickelter siRNA-Wirkstoffkandidat gegen die Prionenkrankheit wird erstmals am Menschen getestet. Die Phase-1-Studie PRiSM soll 15 symptomatische Patienten einschließen und Sicherheit sowie Dosierung einer divalenten siRNA prüfen, die die Produktion des krankheitsauslösenden Prionproteins im Gehirn drosselt. Sonia Vallabh und Eric Minikel, die selbst von der Erkrankung betroffen sind, veröffentlichen ihre IND-Daten offen.
„Diesen Wirkstoff endlich in eine Humanstudie zu bringen, ist die längst überfällige Erfüllung eines lang gehegten Traums, aber es ist auch erst der Anfang, wenn es darum geht, etwas über die Sicherheit und Aktivität dieses Wirkstoffs beim Menschen zu lernen.“