Broad Institute начинает испытания на людях препарата от прионной болезни
Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants
Broad Institute и UMass Chan Medical School запустили фазу 1 клинического испытания PRiSM — первого в истории препарата на основе siRNA против прионной болезни. Дивалентная siRNA нацелена на мРНК прионного белка, снижая его выработку. В испытании примут участие 15 пациентов с симптомами заболевания. Ранее на мышах однократная доза снизила уровень белка на 49% и увеличила выживаемость на 64%.
«То, что мы наконец продвигаем этот препарат к испытаниям на людях, — это долгожданное осуществление давней мечты, но это также самое начало изучения безопасности и активности препарата у людей», — сказал Eric Minikel.