Un siRNA contra la enfermedad priónica llega por primera vez a ensayos en humanos
Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants
El Broad Institute y la UMass Chan Medical School iniciaron la inscripción para un ensayo de fase 1 de un siRNA divalente que reduce la proteína priónica causante de estas enfermedades neurodegenerativas, siempre letales y sin cura. El ensayo PRiSM evaluará seguridad y dosis en 15 pacientes con síntomas, tras lograr en ratones un 49 % menos de proteína y un 64 % más de supervivencia con una sola dosis. Los datos se compartirán públicamente.
“Llegar por fin a un ensayo en humanos es el logro largamente esperado de un sueño antiguo, pero también es el mismísimo comienzo de aprender sobre la seguridad y la actividad de este fármaco en personas”, dijo Eric Minikel.