朊病毒药物临床试验启动

Clinical trial of a prion disease drug candidate begins enrolling participants

Broad Institute 与 UMass Chan Medical School 合作研发的针对朊病毒疾病的新药候选者，终于迈出了关键一步：开始招募患者进入 Phase 1 临床试验。这是一种名为 divalent siRNA 的分子，旨在通过切割编码朊病毒蛋白的 RNA，减少大脑中致病蛋白的产生。目前朊病毒疾病尚无治愈方法且致死率极高，但动物实验显示该药物能显著延长生存期。此次试验由 NeuroNEXT 支持，将评估药物的安全性和剂量。研究团队 Eric Minikel 和 Sonia Vallabh 不仅致力于研发，还公开了通常保密的 IND 申请文件，承诺共享数据以推动整个领域的进步。