FDA одобрило первый таргетный препарат против метастатического рака поджелудочной железы
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Rasonque (daraxonrasib) — первый в своем классе ингибитор RAS для лечения метастатической аденокарциномы поджелудочной железы. Препарат, принимаемый один раз в день, показал увеличение медианы общей выживаемости до 13,2 месяцев против 6,7 месяцев при стандартной химиотерапии. Одобрение было получено на 6,5 месяцев раньше запланированного срока, что подчеркивает стремление FDA ускорить вывод инновационных методов лечения на рынок.
«Этот препарат показал беспрецедентные результаты в области с высокими неудовлетворенными потребностями», — сказал Анджело де Кларо, доктор медицины, директор Центра передового опыта в области онкологии FDA.
- epistasis
Метастатический рак поджелудочной железы — это первое показание для этого класса RAS-ингибиторов, но точно не последнее, и почти наверняка будет еще много других видов рака, где этот препарат одобрят. Мутации, активирующие KRAS, есть в значительной доле раковых заболеваний многих органов, но этот белок настолько трудно было атаковать лекарством, что даже десятилетия назад мне говорили, что он «не поддается лекарственному воздействию». Механизм действия этого нового препарата довольно необычен: вместо того чтобы блокировать ферментативную активность белка, он действует как клей между KRAS и обычным «вспомогательным» белком, что затем нарушает сигнализацию RAS. Такой механизм молекулярного клея за последнее десятилетие имел несколько примеров, но этот препарат — просто вынос мозга. Действительно удивительно, и из-за этого многие люди сосредоточивают большие усилия на том, как открывать больше молекулярных клеев.
- jmcharnes
Моей сестре поставили диагноз рак поджелудочной железы в октябре (ей было 48 лет), и она умерла в июне. Я рад, что разработали такое лекарство для людей, страдающих раком поджелудочной железы. Я не желаю никому того, через что прошла моя сестра. Черт, как же я хочу, чтобы оно появилось немного раньше.
- dmschulman
Моему отцу поставили диагноз рак поджелудочной железы в декабре 2019 года, и, к счастью, заметили его на ранней стадии благодаря внимательной медсестре, которая просматривала плановые анализы крови и заметила, что показатели печени отклоняются, и сказала, что ему нужно поговорить с врачом. Можете представить, как тяжело было болеть в первые дни COVID, не говоря уже о необходимости регулярно ездить в больницу на многочасовую химиотерапию. Нашей семье повезло, что он хотя бы хорошо отвечал на лечение, и у нас было несколько дополнительных лет с ним, прежде чем он умер в конце 2023 года. Рак — ужасная вещь, но рак поджелудочной железы особенно ужасен из-за трудности обнаружения, когда в остальном ты здоров. Тот факт, что интенсивные медицинские исследования ретровирусов привели к чему-то столь значимому, как RAS-ингибитор, — это просто чудо.
- hentrep
Помимо данных, это одобрение примечательно скоростью от принятия FDA заявки на новый препарат (NDA) до одобрения FDA — чуть больше месяца. Сравните с типичными сроками в 8–12 месяцев, которые мы исторически наблюдали для приоритетных и стандартных проверок соответственно. Это стало возможным благодаря пилотной программе CNPV FDA [0]. Предыдущее обсуждение после презентации данных на ASCO: https://news.ycombinator.com/item?id=48517199 [0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
Моей маме поставили диагноз пограничный рак поджелудочной железы 4-й стадии. К счастью, у нее был агрессивный хирург, готовый сделать операцию Уиппла, и она прожила почти 4 года после прогноза в 4–6 месяцев. Нам невероятно повезло, что у нас было это время с ней. Рак поджелудочной — один из худших видов рака, который можно получить — и по выживаемости, и по качеству жизни. Я очень рад видеть, что мы наконец добиваемся значимого прогресса в лечении.