FDA, 전이성 췌장암 최초의 표적 치료제 'Rasonque' 승인
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
미국 FDA가 RAS 억제제 'Rasonque'(daraxonrasib)를 전이성 췌장 선암종 치료제로 승인했다. 이는 췌장암의 가장 흔한 형태로, 기존 화학요법 대비 전체 생존기간을 6.7개월에서 13.2개월로 두 배 가까이 개선했다. FDA는 사용자 수수료 마감보다 6.5개월 앞당겨 승인했으며, Breakthrough Therapy 및 Orphan Drug 지정을 받았다. Revolution Medicines가 개발한 이 약은 하루 한 번 복용하는 경구용 제제로, RAS 단백질의 여러 변이를 표적으로 한다.
이 약은 충족되지 않은 의료 수요가 높은 분야에서 전례 없는 결과를 보여주었습니다.
- epistasis
전이성 췌장암은 이 RAS 억제제 계열의 첫 번째 적응증이지만, 확실히 마지막은 아닐 것입니다. 그리고 이 약이 승인될 암이 훨씬 더 많을 것이라고 확신합니다. 많은 장기에 걸쳐 상당한 비율의 암에서 KRAS를 활성화하는 돌연변이가 있지만, 이 단백질은 약물로 표적화하기가 너무 어려워서 수십 년 전에도 '약물로 치료 불가능하다'고 들었습니다.
이 새로운 약물에서 일어나고 있는 것은 다소 새로운 메커니즘입니다. 단백질의 효소 작용을 방해하는 대신, KRAS와 일반적인 '헬퍼' 단백질 사이의 접착제 역할을 하여 RAS 신호 전달을 방해합니다. 이러한 분자 접착제 메커니즘은 지난 10년 동안 몇 가지 예가 축적되었지만, 이것은 정말로 경이적인 약물입니다. 정말 놀랍고, 그 덕분에 많은 사람들이 더 많은 분자 접착제를 발견하는 데 많은 노력을 기울이고 있습니다.
- jmcharnes
제 여동생이 10월에 췌장암 진단을 받았고(48세), 6월에 그 병으로 사망했습니다.
췌장암으로 고통받는 사람들을 위해 이런 약이 개발된 것을 기쁘게 생각합니다. 제 여동생이 겪은 일을 누구에게도 겪게 하고 싶지 않습니다.
젠장, 조금만 더 일찍 나왔더라면 얼마나 좋았을까요.
- dmschulman
우리 아버지는 2019년 12월에 췌장암 진단을 받으셨고, 다행히도 예리한 간호사가 일상적인 혈액 검사를 검토하다가 간 수치가 이상하다는 것을 발견하고 의사와 상담하라고 조언하여 초기 단계에서 발견하셨습니다.
COVID 초기에 아픈 것이 얼마나 힘들었을지 상상할 수 있을 것입니다. 게다가 몇 시간씩 화학 요법을 받기 위해 정기적으로 병원에 가야 했습니다. 우리 가족은 그가 적어도 치료에 잘 반응하여 운이 좋았고, 2023년 말에 세상을 떠나시기 전에 몇 년을 더 함께할 수 있었습니다.
암은 끔찍한 질병이지만, 췌장암은 특히 건강할 때 발견하기 어렵기 때문에 더욱 끔찍합니다. 역바이러스 연구에 대한 집중적인 의학 연구가 RAS 억제제와 같은 중요한 것을 산출했다는 사실은 기적에 가깝습니다.
- hentrep
데이터 외에도, 이번 승인은 FDA가 신약 신청(NDA)을 접수한 후 승인까지 걸린 속도, 즉 한 달 남짓으로 주목할 만합니다. 역사적으로 우선 심사와 표준 심사에 각각 8~12개월이 걸렸던 것과 비교해 보세요. 이는 FDA의 CNPV 시범 프로그램 [0] 덕분에 가능했습니다.
ASCO에서 데이터 발표 후 이전 논의: https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
우리 엄마는 경계성 4기 췌장암 진단을 받으셨습니다. 다행히도 휘플 수술을 기꺼이 해주는 적극적인 외과 의사를 만나셨고, 4~6개월의 예후 후에 거의 4년을 생존하셨습니다.
우리는 그 시간을 그녀와 함께 보낼 수 있다는 것만으로도 엄청나게 운이 좋았습니다. 췌장암은 생존율과 삶의 질 모두에서 가장 나쁜 암 중 하나입니다.
마침내 치료에 의미 있는 진전이 이루어지고 있는 것을 보니 매우 기쁩니다.