La FDA aprueba el primer fármaco dirigido para el cáncer de páncreas metastásico
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
La FDA aprobó Rasonque (daraxonrasib), un inhibidor de RAS para el adenocarcinoma ductal de páncreas metastásico, el tipo más común de cáncer de páncreas. El fármaco, administrado por vía oral una vez al día, mejora la supervivencia global a 13,2 meses frente a 6,7 meses con quimioterapia estándar. La aprobación llegó 6,5 meses antes de lo previsto y se concedió a Revolution Medicines, Inc. Rasonque recibió las designaciones de Breakthrough Therapy y Orphan Drug, y fue revisado bajo el programa piloto de vales de prioridad nacional del Comisionado.
Hoy, la aprobación brinda una opción crítica para pacientes que enfrentan un cáncer extraordinariamente difícil y tradicionalmente difícil de tratar. Es nuestro deber fundamental entregar más curas y tratamientos significativos a los pacientes lo más rápido posible.
- epistasis
El cáncer de páncreas metastásico es la primera indicación para esta clase de inhibidor de RAS, pero ciertamente no será la última, y parece seguro que habrá muchos más cánceres donde se apruebe este fármaco. Hay mutaciones que activan KRAS en una fracción sustancial de cánceres en muchos órganos, y ha sido una proteína tan difícil de atacar con un fármaco que incluso hace décadas me dijeron que era "inabordable".
Lo que está sucediendo con este nuevo fármaco es un mecanismo algo novedoso: en lugar de obstruir la acción enzimática de la proteína, actúa como un pegamento entre KRAS y una proteína "auxiliar" común, que luego altera la señalización de RAS. Este tipo de mecanismo de pegamento molecular ha tenido algunos ejemplos desarrollados en la última década, pero este es un fármaco realmente espectacular. Realmente asombroso, y debido a esto muchas personas están centrando muchos esfuerzos en cómo descubrir más pegamentos moleculares.
- jmcharnes
Mi hermana fue diagnosticada con cáncer de páncreas en octubre (48 años) y murió en junio a causa de ello.
Me alegra ver que se desarrolle un fármaco como este para personas que sufren de cáncer de páncreas. No deseo lo que mi hermana pasó a nadie.
Maldita sea, ojalá hubiera llegado un poco antes.
- dmschulman
Mi padre fue diagnosticado con cáncer de páncreas en diciembre de 2019 y, afortunadamente, lo detectaron en sus etapas tempranas gracias a una enfermera perspicaz que revisaba unos análisis de sangre de rutina y notó que sus niveles hepáticos estaban alterados, debía hablar con el médico.
Puedes imaginar lo difícil que fue estar enfermo en los primeros días de COVID, y mucho menos tener que ir al hospital regularmente para recibir quimioterapia durante horas. Nuestra familia tuvo suerte de que al menos respondiera bien al tratamiento y tuvimos algunos años más con él antes de que falleciera a finales de 2023.
El cáncer es algo terrible, pero el cáncer de páncreas es especialmente horrible debido a la dificultad de detección cuando gozas de buena salud por lo demás. El hecho de que la intensa investigación médica sobre retrovirales haya producido algo tan significativo como el inhibidor de RAS no es nada menos que milagroso.
- hentrep
Más allá de los datos, esta aprobación es notable por la rapidez desde la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo fármaco (NDA) hasta la aprobación de la FDA: poco más de un mes. Compárese con los plazos típicos de 8 a 12 meses que históricamente hemos visto para revisiones prioritarias y estándar, respectivamente. Esto fue posible gracias al Programa Piloto CNPV de la FDA [0]
Discusión anterior tras la presentación de datos en ASCO: https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
Mi madre fue diagnosticada con cáncer de páncreas en etapa 4 limítrofe. Afortunadamente, tuvo un cirujano agresivo dispuesto a realizar un procedimiento de Whipple, y sobrevivió casi 4 años después de un pronóstico de 4 a 6 meses.
Fuimos increíblemente afortunados de tener incluso ese tiempo con ella. El de páncreas es uno de los peores cánceres que uno puede tener, tanto por la supervivencia como por la calidad de vida.
Estoy muy contento de ver que finalmente estamos logrando avances significativos en el tratamiento.