FDA genehmigt erstes gezieltes Medikament gegen metastasierten Bauchspeicheldrüsenkrebs
FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer
Die FDA hat Rasonque (Daraxonrasib) zugelassen, den ersten RAS-Inhibitor für das häufigste Pankreaskarzinom. In einer Studie mit 500 Patienten verbesserte das einmal täglich einzunehmende Medikament das mediane Gesamtüberleben auf 13,2 Monate gegenüber 6,7 Monaten unter Chemotherapie. Die Zulassung erfolgte 6,5 Monate vor dem regulären Termin und gilt für Erwachsene mit metastasiertem Pankreasadenokarzinom nach vorheriger Therapie. Häufige Nebenwirkungen sind Hautausschlag, Durchfall und Müdigkeit.
Dieses Medikament zeigte beispiellose Ergebnisse in einem Bereich mit hohem ungedecktem Bedarf.
- epistasis
Metastasierender Bauchspeicheldrüsenkrebs ist die erste Indikation für diese Klasse von RAS-Inhibitoren, aber es wird sicherlich nicht die letzte sein, und es scheint sicher, dass es noch viele, viele weitere Krebsarten geben wird, für die dieses Medikament zugelassen wird. Es gibt Mutationen, die KRAS in einem beträchtlichen Teil der Krebserkrankungen in vielen Organen aktivieren, aber es war so ein schwieriges Protein, mit einem Medikament anzugreifen, dass mir sogar vor Jahrzehnten gesagt wurde, es sei „undruggable".
Was mit diesem neuen Medikament passiert, ist ein etwas neuartiger Mechanismus: Anstatt die enzymatische Wirkung des Proteins zu blockieren, wirkt es als Klebstoff zwischen KRAS und einem häufigen „Helfer"-Protein, das dann die RAS-Signalübertragung stört. Diese Art von molekularem Klebstoff-Mechanismus hat in den letzten Jahrzehnten einige Beispiele hervorgebracht, aber dies ist ein wirklich überragendes Medikament. Wirklich erstaunlich, und deshalb konzentrieren viele Leute viel Mühe darauf, herauszufinden, wie man mehr molekulare Klebstoffe entdeckt.
- jmcharnes
Meine Schwester wurde im Oktober mit Bauchspeicheldrüsenkrebs diagnostiziert (48 Jahre alt) und starb im Juni daran.
Ich bin froh, dass ein Medikament wie dieses für Menschen entwickelt wurde, die an Bauchspeicheldrüsenkrebs leiden. Ich wünsche niemandem, was meine Schwester durchgemacht hat.
Verdammt, ich wünschte, es wäre etwas früher gekommen.
- dmschulman
Mein Vater wurde im Dezember 2019 mit Bauchspeicheldrüsenkrebs diagnostiziert und hat es dank einer aufmerksamen Krankenschwester, die routinemäßige Blutuntersuchungen durchging und bemerkte, dass seine Leberwerte nicht stimmten, er solle mit dem Arzt sprechen, glücklicherweise in einem frühen Stadium entdeckt.
Du kannst dir vorstellen, wie schwer es war, in den frühen Tagen von COVID krank zu sein, geschweige denn regelmäßig ins Krankenhaus zu gehen, um stundenlang Chemotherapie zu erhalten. Unsere Familie hatte Glück, dass er zumindest gut auf die Behandlung ansprach und wir ein paar zusätzliche Jahre mit ihm hatten, bevor er Ende 2023 starb.
Krebs ist eine schreckliche Sache, aber Bauchspeicheldrüsenkrebs ist besonders schrecklich wegen der Schwierigkeit der Erkennung, wenn man sonst bei guter Gesundheit ist. Die Tatsache, dass intensive medizinische Forschung an Retroviren so etwas Bedeutendes wie den RAS-Inhibitor hervorgebracht hat, ist geradezu ein Wunder.
- hentrep
Jenseits der Daten ist diese Zulassung bemerkenswert für die Geschwindigkeit von der FDA-Akzeptanz ihres neuen Medikamentenantrags (NDA) bis zur FDA-Zulassung – nur etwas mehr als einen Monat. Vergleichen Sie das mit den typischen 8-12-Monats-Zeitplänen, die wir historisch für Priority- und Standard-Reviews gesehen haben. Dies wurde durch das CNPV-Pilotprogramm der FDA ermöglicht [0].
Frühere Diskussion nach der Datenpräsentation bei ASCO: https://news.ycombinator.com/item?id=48517199
[0] https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority...
- mstank
Meine Mutter wurde mit grenzwertigem Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium 4 diagnostiziert. Glücklicherweise hatte sie einen aggressiven Chirurgen, der bereit war, eine Whipple-Operation durchzuführen, und sie überlebte fast 4 Jahre nach einer Prognose von 4-6 Monaten.
Wir hatten unglaubliches Glück, überhaupt diese Zeit mit ihr zu haben. Bauchspeicheldrüsenkrebs ist einer der schlimmsten Krebsarten, die man bekommen kann – sowohl für das Überleben als auch für die Lebensqualität.
Ich bin sehr froh zu sehen, dass wir endlich sinnvolle Fortschritte bei der Behandlung machen.