FDA审批太慢？蒙大拿州新规破局
Tell HN: An inside view of Montana's new biotech law
我参与了蒙大拿州SB535法案的制定并正在落地执行。该法案旨在解决药物审批中的'死亡之谷'问题，允许在Phase 1完成后、Phase 2/3之前，通过州级审查委员会（ETRB）批准实验性治疗并允许收费。我想分享这一监管创新的内部视角，探讨如何降低数据成本并加速药物上市，同时也想听听各位对潜在风险和实施细节的看法。
核心问题在于风险收益比失衡。现有的Right to Try和Expanded Access不允许赞助方收费，导致治疗患者既是风险又是成本。蒙大拿州是首个允许IND阶段药物赞助方为风险定价的州级法律，打破了患者招募中的价格管制。
这并非放任自流，而是通过严格的监督换取自由。ETRB作为蒙大拿州的IRB替代方案，负责安全审查、知情同意和强制结果报告。关键机制是'真相资助'：必须向患者披露所有安全信息，且决策信件需公开。
对于卡在'死亡之谷'的Biotech公司，现在可以治疗患者、协商支付、获取真实世界数据，并以此优化Phase 2/3设计。目标不是绕过FDA，而是降低数据成本，用证据促使监管机构支持。
有人担心FDA会叫停，但历史上FDA主要针对灰色市场诊所，而非州法律。我们寻求的是安全港，但部分公司不愿等待。至于蛇油骗局，蒙大拿州的透明机制让不良行为者难以隐藏。